基石藥業(yè)2023年財(cái)報(bào)出爐：聚焦研發(fā)，ROR1ADC取得突破性臨床進(jìn)展

　　近日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(02616.HK)公布了2023年年度業(yè)績(jī)及近期業(yè)務(wù)進(jìn)展。數(shù)據(jù)顯示，2023年基石藥業(yè)總收入為4.638億元人民幣，其中商業(yè)化收入3.681億元人民幣;公司財(cái)務(wù)狀況穩(wěn)健，截至2023年12月31日現(xiàn)金儲(chǔ)備為10.3億元人民幣。

　　據(jù)年報(bào)披露，2023年以來基石藥業(yè)取得多項(xiàng)關(guān)鍵業(yè)務(wù)進(jìn)展：精準(zhǔn)治療藥品銷量持續(xù)攀升且地產(chǎn)化進(jìn)程順利，積極拓展并建立了與多家公司的戰(zhàn)略合作關(guān)系，多項(xiàng)新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲批，舒格利單抗出海在即，管線2.0重磅產(chǎn)品CS5001(ROR1 ADC)的國際多中心臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)優(yōu)異，早期產(chǎn)品線不斷加強(qiáng)。

　　對(duì)此，基石藥業(yè)首席執(zhí)行官兼研發(fā)總裁楊建新博士表示，2023年對(duì)基石藥業(yè)來說是機(jī)遇和挑戰(zhàn)并存的一年，在商業(yè)合作、產(chǎn)品管線、及臨床開發(fā)都取得了突破性進(jìn)展，“未來，基石藥業(yè)將把戰(zhàn)略重心聚焦于差異化創(chuàng)新藥的研發(fā)，堅(jiān)守以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的研發(fā)策略，發(fā)揮自身優(yōu)勢(shì)，促進(jìn)公司商業(yè)化和產(chǎn)品管線的全面發(fā)展，我們期待登陸國際市場(chǎng)，為全球患者帶來更多的創(chuàng)新藥物，并持續(xù)為合作伙伴和投資者創(chuàng)造更大的長期價(jià)值。”

　　ROR1 ADC臨床數(shù)據(jù)優(yōu)異

　　聚焦研發(fā)早期管線進(jìn)展迅速

　　首次人體試驗(yàn)的最新結(jié)果表明，基石藥業(yè)潛在同類最佳ROR1 ADC——CS5001在多種晚期、多線經(jīng)治的實(shí)體瘤和淋巴瘤中均展現(xiàn)出令人鼓舞的抗腫瘤活性，且耐受性和安全性良好;CS5001也是目前首個(gè)對(duì)實(shí)體瘤具有臨床抗腫瘤活性的ROR1 ADC。目前CS5001正在美國、澳大利亞以及中國同步開展劑量爬坡和擴(kuò)展，臨床進(jìn)展全球第二，預(yù)期將于2024年底前啟動(dòng)注冊(cè)性臨床試驗(yàn)�；�石藥業(yè)將于近期的國際學(xué)術(shù)會(huì)議上公布CS5001的詳細(xì)臨床數(shù)據(jù)，預(yù)計(jì)將于2024或2025年達(dá)成全球戰(zhàn)略合作。據(jù)了解， ROR1靶點(diǎn)具有廣譜抗腫瘤性，首款處于臨床I期的ROR1 ADC被跨國藥企以27.5億美元獲得，預(yù)期這款具有多重差異化特征的CS5001可為基石帶來更大的加成。除CS5001外，基石管線的另一款藥物也取得實(shí)質(zhì)性臨床進(jìn)展：洛拉替尼在中國大陸針對(duì)ROS1陽性晚期NSCLC的關(guān)鍵研究達(dá)到主要終點(diǎn)。

　　同時(shí)，基石藥業(yè)聚焦研發(fā)，不斷強(qiáng)化早期產(chǎn)品線。多款基石自研、具有新穎靶點(diǎn)的同類首創(chuàng)ADC和多特異性抗體研發(fā)推進(jìn)迅速。靶向PD-1, CTLA-4, VEGFa的三特異性抗體CS2009預(yù)期于今年達(dá)到IND階段。另有兩款同類首創(chuàng)ADC，包括針對(duì)多種高發(fā)腫瘤適應(yīng)癥并采用內(nèi)部機(jī)器學(xué)習(xí)生物信息學(xué)算法識(shí)別的新型腫瘤相關(guān)抗原的ADC——CS5006，以及另外一同類首創(chuàng)GPCR-x ADC——CS5005，預(yù)計(jì)在2025年遞交IND。此外，靶向2種經(jīng)臨床驗(yàn)證的實(shí)體瘤靶點(diǎn)的潛在同類最佳雙特異性ADC——CS5007，及雙特異性抗體CS2011，也正在向IND階段推進(jìn)。

　　值得一提的是，2023年里，基石藥業(yè)多項(xiàng)研究數(shù)據(jù)在國際學(xué)術(shù)會(huì)議公布，包括美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)、歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)大會(huì)等，并且在頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊如臨床腫瘤學(xué)雜志、Nature Medicine、Nature Cancer等發(fā)表完整研究結(jié)果，研發(fā)實(shí)力獲得國際學(xué)術(shù)界廣泛認(rèn)可。

　　產(chǎn)品連續(xù)獲批新適應(yīng)癥

　　出海歐洲取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展

　　2023年以來，基石藥業(yè)同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物普吉華®(普拉替尼膠囊)和潛在同類最優(yōu)的腫瘤免疫治療藥物擇捷美®(舒格利單抗注射液)，共有五項(xiàng)新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲批。其中，普吉華®在中國大陸獲批用于一線治療轉(zhuǎn)染重排(RET)融合陽性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)，患者人群覆蓋范圍顯著擴(kuò)大，并在中國臺(tái)灣獲批用于治療RET融合陽性NSCLC、RET突變的甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺癌。

　　而擇捷美®在中國大陸連續(xù)獲批用于治療復(fù)發(fā)難治性結(jié)外NK/T細(xì)胞淋巴瘤、一線治療胃腺癌/胃食管結(jié)合部腺癌(GC/GEJ)、和一線治療食管鱗癌(ESCC)，加上此前獲批的IV期和III期NSCLC，擇捷美®已成功拿下五項(xiàng)適應(yīng)癥并實(shí)現(xiàn)高發(fā)腫瘤肺癌、胃癌、食管癌的全覆蓋。

　　舒格利單抗一線治療IV期NSCLC的上市許可申請(qǐng)先后于2022年12月和2023年2月在英國和歐盟獲得受理，目前處于審評(píng)中，進(jìn)展順利，基石藥業(yè)于24年初成功完成了歐洲藥品管理局的藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范檢查;預(yù)計(jì)兩項(xiàng)申請(qǐng)將在2024年下半年陸續(xù)獲批，以實(shí)現(xiàn)基石藥業(yè)在國際市場(chǎng)的重要布局。

　　強(qiáng)化與多個(gè)伙伴的戰(zhàn)略合作關(guān)系

　　多重商業(yè)化努力降本增效

　　報(bào)告期內(nèi)，基石藥業(yè)與多家公司建立和鞏固戰(zhàn)略合作關(guān)系，通過充分發(fā)揮雙方優(yōu)勢(shì)，實(shí)現(xiàn)商業(yè)化效率和產(chǎn)品價(jià)值的最大化。基石藥業(yè)與三生制藥達(dá)成協(xié)議，以加快nofazinlimab的生產(chǎn)制造工藝開發(fā)和商業(yè)化步伐;與艾力斯醫(yī)藥建立新型合作伙伴關(guān)系，以顯著擴(kuò)大對(duì)普吉華®的商業(yè)化支持并提高該項(xiàng)業(yè)務(wù)的整體盈利能力;將拓舒沃®(艾伏尼布)在大中華區(qū)和新加坡的權(quán)益轉(zhuǎn)讓給施維雅，以回收過往投資和變現(xiàn)未來潛在現(xiàn)金流。同時(shí)，基石藥業(yè)進(jìn)一步深化與輝瑞的合作，以推進(jìn)擇捷美®在中國大陸的商業(yè)化;并繼續(xù)與恒瑞醫(yī)藥合作，加速推進(jìn)抗CTLA-4 單克隆抗體CS1002的開發(fā)及商業(yè)化進(jìn)程。

　　另一方面，基石藥業(yè)正在進(jìn)行進(jìn)口藥品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的技術(shù)轉(zhuǎn)移，預(yù)期將大幅降低藥品成本，增加產(chǎn)品供應(yīng)的靈活性，進(jìn)一步拓展產(chǎn)品在中國市場(chǎng)的影響力和競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，提高產(chǎn)品的長期盈利能力。目前，泰吉華®的生產(chǎn)技術(shù)轉(zhuǎn)移申請(qǐng)正在藥品審評(píng)中心(CDE)審核中，普吉華®臨床生物等效性研究也已完成，其生產(chǎn)技術(shù)轉(zhuǎn)移申請(qǐng)資料已提交至CDE。

（責(zé)任編輯：華康）